春节过后，我在明媚的春光中，再次前往广州、深圳、香港、澳门、珠海、横琴。每次穿行于大湾区，无论是乘坐高铁还是坐大巴驰骋在港珠澳大桥上，我都能感受到交通的便捷与高效，而生物医药行业那蓬勃向上的氛围，就如同南方温暖宜人的气候一样，令人心旷神怡。

在香港科技大学，经Cathy、Ava、Sophie的引荐，我有幸见到了负责药品监管事务及政策理学硕士（MSc DRAP）课程团队的詹华强教授和谭新荣教授，以及港科大的资深讲师鲍静老师和在读优秀学生郭建平。

詹华强教授和谭新荣教授对MSc DRAP课程的细致介绍让我感动。这门课程旨在为正在筹建的香港FDA——CMPR培养一批具备国际化视野和审评能力的高素质人才，帮助香港建立起一套拥有自主审评体系、决策权威，并在全球监管机构中享有重要影响力和话语权的体系和团队。“然而，这个过程并非一蹴而就，可能需要一两代人的不懈努力，因此，教书育人正是我们创办这个项目的使命。”詹华强教授说。

谭新荣教授则讲解了该项目的课程设置。除了涵盖监管法规等基础知识外，课程还广泛涉及从早期药物发现到临床试验，再到上市后研究及生产、药品全生命周期管理的各个环节和前沿话题。同时，课程还融入了最新的AI技术、大健康管理等热门领域的内容，并采用全英文教学模式，为学生提供一个全面了解制药、监管等利益相关方的国际化学习平台。

“我希望学生们不仅能获得学位，更能真正学有所成，将来能走进香港FDA，投身药业。”谭新荣教授的话语充满了对学生的殷切期望。让我想起了小时候看的香港TVB电视连续剧《为人师表》。

拜访结束后，我说请系主任谭教授吃个便饭，他说：“我们香港有廉政公署，你是学生，有求于我，我决然不能吃你的饭。 这样吧，我请你吃饭。”于是，老师请我吃了一顿大餐。

随后，我的同学Sophie带我参观了港科大美丽的校园，介绍了各项设施。这座依山而建、面朝大海的学府纯净而宁静，管理得井井有条。校园里随处可见来自世界各地的学生用流利的英语讨论学术话题，氛围十分活跃。

更幸运的是，隔了一天之后，我又能参加澳门大学胡元佳教授主讲的科学监管课程。在周五晚上的授课中，胡教授和冯博士（Mann Fung)为博士生们带来了一场轻松，活泼，专业的学术讨论。

胡教授介绍了科学研究的基本过程：从提出假设(Theories of Hypothesis)开始，经过预测(Predications)、观察(Observations, question)，最终得出结论(Generalizations)。他说，假设和好奇心是科学研究的灵魂，而预测则是最具挑战性的环节。若要得出正确的结论，就需要不断地进行验证、求证和论证，这需要科学家们具备坚韧不拔的毅力和求真务实的精神。在攀登科学高峰的过程中，我们要坚持真理、勇于怀疑和思考，但也不能唯科学论而忽视了人文关怀和大爱。

冯博士则凭借其在跨国制药公司30年的实践经验，用70多张PPT详细地介绍了新药研发从药物发现到上市后的全过程流程。他还分享了全球跨国公司的发展历程、Top10公司的产品线布局、销售业绩以及研发流程和研发模式等宝贵信息。包括，自主研发（In-house discovery(fully integrated)、合作伙伴关系（Collaborative partnerships(Open Innovation)）、外包(outsouring)、虚拟研发模式(virtual R&D Model)和生物技术-制药收购(biotech-Pharma Acquisition)。

自主研发模式偏好对整个研发过程拥有完全控制权，但资源消耗大且可能限制创新；合作伙伴关系模式则受益于外部专业知识和风险共担，但面临着知识产权管理和依赖他人的挑战；外包模式具有成本效益并能获得专业支持，但可能导致对质量和目标的控制力减弱；虚拟研发模式注重效率和适应性，最适合具备强大项目管理能力的公司，但高度依赖外部合作；生物技术-制药收购模式则能更快获得尖端技术和产品，但收购成本高且存在潜在整合问题。每种模式都有其独特的战略优势和权衡考量，具体选择取决于公司的规模、财务资源和市场目标。

这个周末是那么的充实愉快！

这几天，我来到镰仓与伊豆，参观了镰仓大佛，游历了伊豆的几处著名景点，比如《伊豆舞女》的拍摄地修善寺，还有恋人岬等。每次来到日本，无论身处何地，都能感受到这里环境整洁、干净，人们祥和、友善。说来也巧，在国内时，我因非工作原因去过的旅游景点并不多，反倒是到了日本，游览了不少地方。所以我说，我与日本很有缘分。

在镰仓大佛前，我虔诚祈祷，愿哥哥身体健康、早日康复，也希望身边所有人和事都顺遂如意 。我仔细端详大佛的面容，它那平静而慈悲的模样，令我不禁潸然泪下。在修善寺，仿佛看到了当年三浦友和与山口百惠主演的故事中，舞女含着泪与书生挥手道别的感人场景。在那个时代的社会体制下，舞女无法摆脱自己的命运，这一幕深深触动了我，更坚定了我努力读书、提升认知以改变命运的决心。

在修善寺外，看到一群艺人表演极具日本特色的民族舞蹈。他们击鼓时神情专注，每一个动作都饱含热情，全身心地投入其中。这让我感受到，日本民族有一种特质，那就是做任何事都全力以赴、拼尽全力做到最好，这种精神着实令人敬佩。此外，我还望见了被湛蓝碧海环绕、山顶覆盖着皑皑白雪的富士山，它是那样的高洁、神圣，就像认真的日本人做的每一件事一样，完美。

过去两周，我和清月在东京北赤羽的居所深入体验了日本民众的日常生活，感受到了他们和谐、有序且友善的氛围。这些美好的品质深入融入了他们的日常点滴和人际交往之中。

在最后一周，我有幸参加了日本药物信息协会（DIA）一年一度的药品临床试验与药物监管法规盛会，从中学习了日本社会高层管理与运营的深邃思想和智慧。

自2017年起，在植村老师的引荐下，我已成为日本DIA年会的常客。除了疫情期间无法亲临，我每年都会前往东京台场的东京国际会展中心（Tokyo BIG SIGHT），参与这场为期三天的行业盛宴。

日本的会议，如同其国度的其他事物一样，展现出精致、小巧、专注与专业的特点。参会人数虽不足千人，赞助商也仅十家左右，但会议内容却异常丰富且深入。除了探讨宏观的政策导向和行业发展趋势，更多聚焦于药物研发、临床试验技术、实际操作及运营等具体而微的议题。

值得一提的是，日本DIA会议的国际化特色也十分鲜明，汇聚了来自美国、中国、欧洲等地的药监机构和行业专家。我特意参加了中国药监专场和日本PMDA专场。

中国药监专场在去年首次成功举办的基础上，今年再次亮相日本，这得益于DIA中国分会和业内同仁的共同努力。此次专场由闫小军女士、苏岭博士等带领，国家食药监局国际合作交流中心、药品审评中心、国家药监局核查检验中心的相关领导也悉数出席。
专场回顾了过去一年中国药监领域的改革与行业发展变化，苏岭博士更是详细梳理了CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）的多项重要举措，包括最近为响应国家《全链条支持创新药发展实施方案》而缩短IND（新药临床研究申请）审评工作日从60天至30天的新政策。这一变革为CDE、临床研究机构及整个行业带来了新的机遇与挑战。

安斯泰来中国研发总裁王娜女士则分享了作为外资药企，特别是日本制药企业在华开展同步临床开发的经验与感悟。她提到，CDE近年来出台的一系列政策，如接受境外早期临床数据、鼓励同步临床研究以及在重大疾病领域药物的临床豁免等，都极大地吸引了外资企业在中国开展早期临床试验。

每次参与中国药监局的专场活动，我都深感自豪。我们的变化真是翻天覆地，正逐步与国际接轨。

这场日本PMDA专场紧接着之前的活动，真的是日本DIA的一大亮点。它特别的地方在于，邀请了PMDA新药审批各个环节——从临床前到上市后研究，再到稽查核查——的负责人，大约有八位，齐聚一堂。整个讨论持续两个小时，没有PPT，没有演讲，就是纯粹的问答交流。虽然我听不懂日语，但从他们轻松愉快的交谈中，能看出每个人都是各自领域的行家，氛围既专业又不失轻松，宇山佳明老师还分享了他家的狗狗“花儿”的故事，特别温馨。

这里的同事间、官员与业界间，都有着深厚的信任和默契。互动环节特别顺畅，大家围绕DMF格式、临床试验文件提交要求等细节问题积极提问和回答。官员们的回答直接、坦诚，其中一个新药审评部门的官员更是观点独到，让人印象深刻。

我本来准备了个问题，想问PMDA怎么看待越来越多中国生物技术公司在日本做临床试验并成功上市的情况，以及他们对中国数据和审评结果的看法。但看着会场里大多是日本听众，我自己又因为不懂日语有点紧张，特别是看到那些穿西装的官员和参会者，感觉有点像电影里的日本黑帮场景，心里更没底了。

不过，我还是鼓励自己，作为记者，提问是我的职责。于是，我坚持到了最后，鼓起勇气举手发言。但站起来走向话筒的那一刻，我突然想，这个问题是不是太中国视角了？他们会对这个问题感兴趣吗？我应该换个角度，提个他们也可能感兴趣的问题。

于是，我灵机一动，改了问题：“抱歉，我是来自中国的记者，日语还在学习中，不过今天的AI翻译真的很棒。既然AI在药物研发到临床试验的全过程中都发挥了重要作用，FDA也在积极拥抱AI技术，包括去年5月出台与AI在临床试验运用的相关技术指导原则，以及就在近期，FDA成立了AI审评顾问小组。提倡将AI技术融入到药物审评当中，以提高审评效率和质量。我想知道PMDA在这方面有什么考虑或布局？你们怎么看AI给工业和审评界带来的变化、机会和挑战？”

没想到，这个问题一下子引起了台上所有官员的兴趣，他们纷纷回答。会议结束后，PMDA国际部部长还特意下来跟我握手，说我的问题提得好，他们确实在思考这个问题。

我也跟他介绍了中国在去中心化临床试验和AI应用方面的新进展。这时候，我才趁机给PMDA其他新药审评部门的官员递名片，私下问了问中国生物技术公司进入日本市场需要注意什么。他们了解了我的背景后，都很乐意分享信息。

这次经历让我学到，无论在哪里，都要入乡随俗，从别人的角度出发提问，这样才能得到更多的认同和回应。

美好的DIA年会随着PMDA专场的结束落下帷幕。离别之际，东京的天空飘起了细雨，为我的日本之旅平添了几分不舍与留恋。
在回国前一天，我前往了东京市中心的上野公园，这里不仅是东京的都市绿洲，也是文化与历史的交汇点。上野公园占地面积约53万平方米。公园内，博物馆、美术馆星罗棋布，如东京国立博物馆、上野动物园、东京都美术馆等，都是探索日本历史、艺术与自然的不二之选。而那壮观的喷水池，在夜晚灯光的映衬下，更添了几分灵动。

这座宏大的公园，不仅展现了日本对于空间利用的精明与节制，更体现了日本民族对于生活品质的追求。他们不会盲目扩张，而是将资源集中在真正有价值的地方，正如他们日常生活中的理财哲学——把钱花在刀刃上，专注于那些真正值得投入的事物。这种智慧，不仅体现在公园的建设上，更渗透于日本社会的方方面面。

11月1日在羽田机场的候机厅，我心中说：“再见，东京！我很快会回来的。”

最后，我希望能在各位老师、好友的帮助和指导下，继续我的日本研究之旅，为促进中日两国生物医药交流与合作贡献力量。让我们期待，未来中日之间的友谊之花绽放。

回到广州之后，我有幸协助日本商会中国医药品部会（JPCG），组织了来自十几家日本公司的23名代表访问广州大湾区。这次访问包括了对广东省药监局的参观，以及对多家具备港澳药械协通资格的医院、广州开发区生物岛和百济神州生物岛创新中心的实地考察。所到之处，我们都受到了相关单位的热烈欢迎和周到接待。

我要特别感谢研发客的同事，以及业内各位老师的鼓励与支持。

今天是在东京的第二周。前两天通过英淑的介绍，与一家日本公司进行了访谈。平日里，我还是主要以国内工作为主，因不会日语，在这里很难有一些走动，虽然月月在我身边，心里难免感到孤独寂寞。我看到同公寓里那些来自一些国内偏远地方的留学生，她们勤奋学习，刻苦耐劳，从白天到夜晚，除了上课，要么就是回到宿舍里就是挑灯夜战，十分之卷。要想在日本社会一点点地出人头地，谈何容易。

我并没有刻意去约见群里那些在东京的朋友，考虑到大家可能都各自忙碌，我觉得见面或许会给彼此带来不便。尽管有当地华人提到，他家第二代的孩子和月月年龄相仿，可以邀请到家中见面，但我还是有些顾虑。毕竟，月月目前只是来读语言学校，还未到功成名就的时候，与第二代移民家庭的孩子相比，或许并不对等。去这样的家庭拜访，我心中难免会感到有些尴尬和不安。因此，我想还是等到月月真正考上大学，在这里有了更稳固的地位，而我也做好更充分的准备后，再考虑这些事情吧。

在百无聊赖中，上周末，我一人来到了赤羽站附近公园走走散心，参观了日本近代实业家涩泽荣的纪念馆，他是日本江户时代末期到大正时代的实业家。但由于不太懂日本的历史，那感觉，就像是让一个对《三国》一无所知的外国人，去面对其中任意一个角色，满心的只有茫然与孤寂。

我在公园的自动售货机买了一瓶饮料，喝完后发觉没有垃圾桶，而在进入室内博物馆的时候，却不准入内。后来工作人员给我要来一个保险柜，把空瓶子锁在里面，并郑重其事的给我一把钥匙，嘱咐我离开时一定要取出来。可我那健忘的记忆，终于把这事儿抛开得一干二净，离开纪念馆后又到了公园别的地方赏花去了。这时只听见身后有人喘着气小跑上来，原来是那位女职员，见到我以后，她90度鞠躬，告诉我请我回去把那个垃圾从柜子里取出来。我万分抱歉的跟她回去，取出后把钥匙归还给她们，并郑重道歉。

这就是日本民族认真，执着，顽强的精神，它时时刻刻鞭策着我永不放弃。

《每一个晚上》

词：林振强  演唱：林子祥

我突然无言静了下去细心把你望

只想再看一次令我暖暖的眼光

在漫长漫长路上你我未重遇那天

今天的目光天天我会想千趟

已淡忘从前共你度过几多风与浪

只知过往欢笑大半数也因你起

在漫长路途莫论你我未来在哪方

一天风在飞一天我不忘掉你

每一个晚上 我将会远望

无涯星海 点点星光

求万里星际 燃点你路

叮嘱风声代呼唤你千趟

友谊绵绵无尽你共我纵使分两岸

此生也永跟你共往远远的那方

寂寞时倦时若你要热诚目光

只需轻轻把我去想一趟

每一个晚上 我将会远望

无涯星海 点点星光

求万里星际 燃点你路

叮嘱风声代呼唤你千趟

每一个晚上 我将会远望

无涯星海 点点星光

求万里星际 燃点你路

叮嘱风声代呼唤你千趟

今天早上，我完成了一篇小宝典文章后，与植村老师通过谷歌视频进行了交流。在这里，我能浏览许多在国内不能使用的软件与网站。植村老师对月月的学习生活询问细致入微，流露出关怀之情。同时，他也对我的日本生活体验及感受表达了兴趣，并乐于倾听关于中国的近况。在和植村前辈的谈话中，他基本是以对方关心的话题为主题，令人倍感温暖。

植村老师认为，中国和美国作为全球两大重要力量，尽管面临诸多挑战，但其影响力依然举足轻重。而日本，则以其稳定的政治环境和发达的经济实力，在东西方搭建起了一座沟通的桥梁，日本确实可以作为中美之间的润滑剂，有重要的战略意义。日前，石破茂作为日本新任首相，在施政演说中明确表达了不会与中国“脱钩”的立场，而是全面推进“战略互惠关系”，继续保持与中国的各层面沟通交流，并提出与中国构建“建设性稳定关系”，共同面对各种挑战，这体现了他作为政治家的理性和务实态度。他也期望建立与中国领导人之间的信赖关系，并以此来开启中日交流合作的新时代，这将是他在上台后处理中日关系的重要思路。他热切期望中日两国能够加强交流，使日本成为推动和平发展的对话平台；同时，他也希望中美两国能够超越分歧，携手合作，共同维护全球的稳定与繁荣。真诚对话与务实合作是实现和平发展的关键所在，这不仅是中日、中美双方的共同期望，也是国际社会的广泛共识。

“冬蕾，我希望你能继续做一些促进中日合作交流的事情。”植村老师勉励我，也让我倍感惭愧。希望接下来的日子里，能更专注工作。

午后时光，我与3M公司负责肿瘤临床试验的阪龙辙老师共同庆祝了他的65岁生日。他谈及日本制药业时表示，他们始终紧跟美国的步伐，第一时间在美国开展临床试验并上市产品。相比之下，美国对他们来说更为熟悉和信赖，而不是中国市场。

近日，在乘坐电车时，我偶尔会遇到因突发事故而临时停车的情况。据日本朋友介绍，这通常是有人卧轨自杀所致。尽管这两天我已经经历了两次这样的情况，但东京的市民们似乎早已习以为常，他们或看手机，或随人流上下车。即便是在夜晚11点，电车依然拥挤不堪，马路上的灯火也依旧通明。在池袋、新宿、东京站等地，霓虹灯闪烁，映照出这座城市的繁华活力与孤寂压抑。这就是我所感受到的东京。

深夜时分，我经过那座钢索大桥和一家主办葬礼的店铺，一路小跑回到了北赤羽的公寓。虽然内心曾有些许不安，但看到日本人那份淡定与从容后，我的心情也逐渐平复下来。明天，我将与高野老师和琳琳他们见面，相信那一定会是一个美好的一天。晚安，东京。

回想起上次在香港的美好时光，马骏一带我、胡育志和另一位女孩，来到位于湾仔谢斐道54号的The Wanch酒吧，为紧张繁忙的会议工作增添了放松与休憩之感。

The Wanch酒吧是一个以复古摇滚为主题的独特空间，店内精心布置着老式的唱片机、吉他等摇滚元素。这家酒吧至少已开业十几年，岁月的沉淀让它更加充满魅力。来到这里，就像踏入了一个国际化的社交区，顾客中大多外国人，同时也吸引着本地和来自世界各地的游客。

酒吧里每晚都有风格多样的摇滚乐表演，国外的主音吉他手的SOLO忘情而投入，行云流水般的演奏彰显出深厚的功力，那是多年积累和沉淀的结果，正如香港这座城市一样，其国际化、多元化的特色绝非一朝一夕所能形成。

站在酒吧，我不禁想起香港为推动生物医药产业而筹备的CMPR——香港版的FDA。这个机构旨在建立属于香港自身的药品审评审批体系和团队，以打破原有的两层审批制度，既融入国际又保持自己的特色。在CMPR的建立过程中，也曾有人质疑其必要性，认为香港无需多此一举，直接使用NMPA批准的新药即可。然而，当你深入了解香港的社会文化和经济背景后，就会明白这一举措的深远意义。

首先，香港若希望发展自己的生物医药产业，就必须建立独立的药品监管体制，这既符合“一国两制”的国策，也体现了香港人拼搏、成长的精神。第二，在香港，所有正式场合都使用官方语言英语，如果要进行药品申报和审评，首先在语言上就必须符合国际标准。第三，香港与内地的融合日益加深，越来越多优秀的内地人才和企业选择来到香港发展。作为连接东西方世界的超级连接器和价值赋能者，香港在推动国际交流与合作方面发挥着无可替代的作用。

除了国际化、多元化以及拼搏进取的精神，香港人的务实态度和廉洁作风也给我留下深刻印象。就像我参加的那次BIOHK会议，虽然会场布置简单，招待也不奢华，香港人真是把节约做到了极致。不过，他们可没把这些省下来的钱闲着，而是用在了刀刃上。比如，除了种种已经出台的资金激励配套政策，香港和内地的一些头部企业联手，即将设立1000亿港元的基因项目，专门用于生物医药的研发。

说到廉洁，香港人通常不会随便答应你什么事，但一旦答应了，就肯定会说到做到。你给他们送礼、请吃饭，他们一般都不怎么买账。因为对他们来说，如果轻易接受了你的招待，结果事情没办好，那就尴尬了。我特别欣赏他们这种态度。

展望未来，坚信香港这座东方之珠将继续闪耀在世界的舞台上。它不仅是一个国际化、多元化的都市，更是一个充满活力和创新精神的地方。而The Wanch酒吧，正是这座城市中一个独特的缩影，它见证着香港的变迁与发展，也承载着无数人对美好生活的向往与追求。

前两天，我与小娟一同来到百济神州广州生物创新中心，有幸对时夕生物的创始人忻蓉总进行了深度采访。这已是我第五次与她相见，每一次会面，她的美丽、灵动与聪慧打动着我，让人不禁联想到金庸先生笔下《射雕英雄传》中的黄蓉，智慧与魅力并存。

谈及RNA编辑这一高深领域，忻蓉能将复杂的专业知识讲述得出神入化。RNA编辑，作为一种在RNA分子水平上直接修改遗传信息的技术，它能够在不改变DNA序列的前提下，精准地调节基因表达，为治疗遗传性疾病、癌症等提供了新的可能。这一技术的精妙之处在于其高度的特异性和灵活性，能够针对特定的RNA分子进行修改，避免了DNA编辑可能带来的脱靶效应和伦理争议。

然而，就在三年前，她还并非这一领域的专家。她与中山大学生命科学院的张锐教授携手，在百济神州刘建博士的大力支持下，于此地创立了时夕生物。期间，他们共同经历了新冠疫情带来的封控挑战、融资环境的严峻考验等重重困难。在采访中，昕蓉总还分享了RNA编辑技术相较于DNA编辑以及小核酸药物的诸多优势，如更高的疗效、更好的安全性以及更广泛的适用性。她特别强调了差异化靶点、差异化技术和差异化适应症的重要性，这是时夕生物在激烈竞争中脱颖而出的关键。忻蓉总感慨道，如今投资人的逻辑已发生深刻变化，他们不再仅仅看重技术平台，而是更加关注如何将研究成果转化为商业上的成功。

从她的谈话中，我感受到了她作为科学家、CEO和管理者的巨大蜕变。那种由内而外散发出的自信与魅力，让所有接触过她的人都为之钦佩。她无疑是我心中优秀女性的典范，也是我学习的榜样。

此外，我还预告一下，近期我们还采访了另一位杰出的广州西关美女——百吉生物的Michelle总。她的故事和成就同样令人瞩目，我们即将在即将开设的大湾区新药专栏中为大家呈现。这个专栏是在曹进老师的指导和帮助下推出的，旨在介绍粤港澳最具潜质的新锐黑马企业，为大家呈现生物医药领域的最新动态和前沿成果。

恒瑞医药的朱林老师，堪称注册领域的资深专家。无论是在临床还是生产方面，他对我国的相关法规都了如指掌，且在研发和生产部门均有过丰富的工作经验。多年来，在泰格医药的法规沙龙上，朱老师频繁发表关于IND过程中的沟通交流、NDA稽查核查，以及上市后变更的独到见解，他可谓是见证了中国药监注册法规变革的一代人。在近期的合作中，每次接受采访或撰写稿件，朱老师都展现出注册人严谨的作风，他认认真真地反复修改、校对，确保每一份材料都尽善尽美。

为了表达对他的感激之情，我特地在北京亦庄，即恒瑞医药办公室附近，邀请他共进晚餐。席间，朱老师谈及我国注册法规的发展，表示现今已步入一个非常顶峰的时期。所有法规的撰写依据、理由、框架、内涵和逻辑都已趋于完善和成熟，CDE也逐渐摸索出了门道，使得法规愈发清晰明了。

然而，正因如此，注册人员在公司中的作用、影响力和空间也面临着越来越有限的挑战。因此，注册人员更需要进一步深入钻研，彻底领悟法规的内容和精神。对内，他们需为研发和生产人员提供更精准、更有指导意义的解读；同时，也要对自己的研发管线和技术有更深入的了解。对外，他们则代表公司与全球监管部门进行沟通。而朱老师最大的愿望，是能有机会在国际上或大型药厂系统地学习和了解全注册的流程和体系。

除了专业素养深厚，朱老师还十分谦逊有礼，他迅速买单，展现了绅士风度。

最近，我还与多位注册领域的专家进行了交流。在北京，我有幸专访了百济神州的Wendy。今年是她加入百济神州的第十个年头，她曾带领药政团队成功助力百济神州拿下首个在美国获批的本土研发抗癌药，这一成就对国内医药行业具有里程碑式的意义。在她的卓越领导下，百济神州的药政事务团队与全球多个国家药监机构建立了良好的沟通机制，确保了公司产品在全球范围内的顺利注册和上市。同时，作为业内知名的药政专家，闫小军的工作成果和行业经验对国内医药行业的国际化进程产生了积极而深远的影响。因此，能采访到心中的女神，我感到无比荣幸。

关于Wendy的正式采访稿，我期待着能尽快通过百济神州PR老师的审阅，以实现我认识了小军将近20年，终于能成功访谈的愿望。

这次在北京，我终于有机会见到邱维老师，并与他进行了一番深入的交谈。在此，我要顺便感谢百济神州PR部门的Jane和邱维老师。是您的辛勤付出促成了百济神州专栏的形成。

昨晚，我和丹妮与亚宁博士进行了访谈，我们针对FDA生物制品审评与研究中心主任Peter Marks不顾三个审评小组和两名高级副手的反对，独自扩大了Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys的批准范围这一事件进行了讨论。

此次事件引发了广泛的反对声音，不仅FDA内部，绝大部分外部专家及媒体都纷纷对Peter Marks的独断专行表示强烈不满。他批准了一个疗效和安全性证据并不充分的药物上市，而这款药物在去年一项大规模3期试验中并未达到主要终点。这一行为引发了公众对FDA权威性和科学标准的严重担忧。

在采访之前，我收到了FDA前审评员肖申博士的叮嘱，他希望我们在进行采访和报道时，要基于证据、保持客观公正的态度，而不是仅仅听取某些人的个人观点。

亚宁博士对Peter Marks的审评决定表示了支持。尽管FDA内部的统计学家和临床专家认为，尤其是在去年一项3期试验未能达到主要终点后，将该药物从有条件批准转为完全批准的证据不足，但亚宁博士认为Peter Marks的决策并非毫无依据。Peter Marks的备忘录显示，他认为4至5岁年龄段内Elevidys微肌营养不良蛋白的表达结果与NSAA的结果之间存在关联，这表明Elevidys微肌营养不良蛋白的表达很可能预测4至5岁年龄段内适合接受该治疗患者的临床结果。

https://www.fda.gov/media/169707/download?attachment

在这份一份备忘录中，他指出，该药对次要终点的影响（例如患者从地面站起或行走 10 米所需的时间），这些因素以前曾用于支持杜氏肌营养不良症的批准。他还指出，在严重疾病中缺乏替代治疗方案。他写道，“我发现，除了符合质量和安全标准外，现有数据也令人信服，包括次要终点中显示的积极获益和临床试验的探索性证据。”

此外，仍有6名外部临床专家和现场患者对此表示支持。王亚宁说：“只有这些深谙该领域的专家和亲身经历的患者，才能理解Peter Marks的用心和试验数据的真正意义。”

其次，由于基因疗法是一种新探索领域，这款药物确实在降低引起疾病的某种致病蛋白上发挥了作用，这是一个客观事实。因此，亚宁认为，我们应鼓励科学界继续深入探索这一新型的治疗手段，为患者带来更多选择。

第三，DMD仍然是一个巨大的未被满足的临床需求，患者们焦急地等待着有效的治疗方法。当我问及亚宁博士，在证据不足的情况下，将有条件批准改为完全批准是否过于仓促时，他表示：“你或许认为这太仓促了，但患者们一天都不能再等待。他们愿意自己承担风险，迫切地希望能有哪怕只是比安慰剂稍微好一点的药物。他们并不要求临床试验的统计结果P值达到0.005，只要看到治疗效果的迹象就足够了。在以患者为中心的治疗过程中，聆听他们的声音至关重要。此时，一些统计上的细节可能变得不那么重要。”

“那这样做会不会导致FDA的标准和门槛降低，从而鼓励制药公司不再追求更具疗效的药物研发？对未来药物的研发，我们该如何保障其质量？”我按照肖申博士的叮嘱，继续问到，尽管我内心已被亚宁博士的观点所感动并认可了。

“我承认，在当前无药可用的情况下，门槛确实有所降低。这就像是在特殊情况下，我们不得不降低分数线，让仅有的学生和选手通过。然而，一旦未来有了更多的药物选择，FDA一定会更加严格地筛选，只有比现有药物更优的药物才会被批准。到那时，我相信患者也会更加理性，不会无端地施加压力。”王亚宁坚定的回答。

我仍不放弃追问，我问道：“难道这次试验没有任何瑕疵吗？Peter Marks是否过于感性，甚至感情用事地做出了这个决定？”王亚宁回答说：“当然，试验确实存在不足之处，比如样本量不够大，基线患者设计得不够理想。但值得注意的是，对于罕见病药物的审评，FDA未来会更多地运用替代终点指标来评估新药的效果。至于Peter Marks，他是一个充满大爱和担当的人，他的格局和视野远超一般人的想象。”

当我将我们与亚宁博士的讨论结果转述给肖申博士时，他说：“在某些情况下，拒绝批准新药是为了鼓励更好的药物诞生，而非故意为难药企和病人。FDA的职责并非直接作为临床医生来为患者提供治疗，而需要对整个药物的风险与获益进行全面评估。不能仅仅针对个别病人的需求来做出决策，而应当从更广泛的公共卫生和患者群体利益出发。FDA不能频繁地过于感性地做出决策，因为这可能会鼓励平庸的药物研发，甚至颠覆我们一直以来为患者服务的科学论证和审批标准。

我对肖博士说：“无论是批准还是拒绝，FDA的决策都是基于对患者和研发更好药物的考虑，这正是FDA的伟大之处。他们肩负着保障药物安全有效、保护公众健康的重任，同时也努力促进医药的进步和创新。”

由于访谈的内容我只能简要记录，具体学术证据、图表描述等详细内容，请大家关注丹妮在研发客上的报道。我对这篇文章充满期待，并非常感谢肖博士、亚宁博士等所有专家对我的指引及我的同事们给予的帮助。正是这些新药研发领域中的跌宕起伏和不断更新的知识，让我更坚定了对这一领域的热爱，并为我提供了源源不断的工作动力。

时间过的真快，为期两天的DJSeedin大会圆满落幕。

这两天，我了解了美国Biosecure法案未来对中国生物医药行业的影响，及跨境出海在BD的关键考量。同时，我也见证了众多前沿生物技术公司在新技术领域的进展。

在讨论中美贸易摩擦的环节中，药促会的宋会长等国内专家与来自美国的投资人和银行家们都表现出高度的理性和克制，他们更多地是从两国自身寻找原因，思考如何改善这一现状，并一致认为，政治因素不应成为障碍，因为对于病人来说，科学没有国界。

研发客和柏思荟的团队非常高效地报道了大会的精彩内容。我深感，无论外界环境如何变化，都应该坚守信念和理想，将药物研发的初心坚持到底。在会上，索元生物的首席财务官陈纪正老师分享了他们的创始人罗文博士七年如一日地寻找BIOMARKER的坚持，最终成功将应DB104用于难治性抑郁症的2B期临床试验，用药组量表打分相比安慰剂组要低4.4分（p值0.0056）。

“这是一种信念和信仰！”这位讲者的话让我深受触动，并向所有致力于药物研发的科学家、企业家和投资人致以崇高的敬意。尽管资本市场面临寒冬，融资和上市门槛日益提高，但优秀的项目依然受到青睐。

满载着两天的收获，我与业内好友倪东耀博士、肖申博士一同前往苏州。东耀驾驶着他刚入手一年、配备无人驾驶功能的未来汽车，我们一路上畅谈行业发展，分享中美两国的见闻和心得，欢声笑语中，我们共同朝着心中的理想迈进。

现在，我满怀期待地迎接中国DIA年会的到来！